Un fármaco logra bloquear en el laboratorio la
neurodegeneración provocada por enfermedades como la esclerosis o la demencia.
El compuesto, que podría servir como terapia cerebral personalizada, se ha
creado mediante células madre de pluripotencia inducida generadas a partir de
la dermis.
Los puntos fluorescentes en el interior de esta neurona indican la presencia de ARN tóxico |
La muerte neuronal provocada por enfermedades como la
esclerosis o la demencia a menudo está escrita en los genes en forma de
mutación. Sin embargo, investigadores de la Universidad John Hopkins (EEUU) han
demostrado que es posible bloquear esta destrucción mediante la utilización de
células madre generadas a partir de la piel.
"Hemos usado células de pluripotencia inducida [cuyas
siglas en inglés son iPS] obtenidas de la dermis de pacientes con esclerosis
lateral amiotrófica", explica a SINC Jeffrey D. Rothstein, uno de los
autores del estudio, publicado esta semana en la revista Neuron.
Según anteriores trabajos, alrededor del 40% de los
pacientes con una variedad heredada de este tipo de esclerosis y al menos el
10% de los que la desarrollan espontáneamente tienen una mutación en el gen
C9ORF72, la misma que aparece frecuentemente en personas con demencia
frontotemporal, la segunda forma más común de esta enfermedad después del alzhéimer.
Los científicos seleccionaron dentro de un banco de células
madre las de los pacientes con el trastorno degenerativo que además poseían
esta alteración responsable de la repetición anómala de una secuencia de ADN
contenida en dicho gen y, en consecuencia, de la producción de un exceso ARN.
A continuación, los investigadores analizaron la evolución
de los cultivos para identificar el mecanismo por el cual estas cadenas
sobrantes provocan la muerte de las células cerebrales.
"Hay múltiples teorías acerca de por qué se produce el
daño neuronal", señala Rothstein. "Nuestro ensayo demuestra que la
verdadera causa es la toxicidad causada por el ARN", indica.
Los resultados del estudio revelan que la acumulación de
estas moléculas impide la correcta fabricación de las proteínas encargadas de
la regulación de las funciones vitales de la célula y la vuelve más sensible al
estrés.
Un tratamiento personalizado
A partir de estos hallazgos, los investigadores pudieron
diseñar un compuesto que actúa uniéndose como un velcro al material genético
mutado. Así evita que se produzcan series de ARN defectuosas y permite que la
célula se desarrolle adecuadamente.
"Con la tecnología iPS podemos tratar a los pacientes
que presenten una mutación concreta -indica Rothstein-. Es una terapia cerebral
personalizada".
Según el investigador, este tipo de medicamentos tan
específicos se desarrollan a menudo para el cáncer, pero "es la primera
vez que se aplican en neurología". De hecho, el campo de las enfermedades
degenerativas sigue teniendo "la mayor tasa de fracaso de todos los
ensayos clínicos".
Células madre en vez de ratones
"Normalmente se utilizan células de roedores para hacer
este tipo de estudios -asegura Rita Sattler, coautora del estudio-, pero la
naturaleza de las múltiples repeticiones de los genes mutados lo hacía casi
imposible en este caso".
La científica indica que las iPS fabricadas en el
laboratorio "hacen el trabajo igual o mejor que los modelos animales, ya
que permite utilizar células humanas".
Los investigadores señalan que el próximo paso será comenzar
con los ensayos clínicos en personas y, posteriormente, planean analizar la
médula espinal de pacientes con esclerosis para encontrar proteínas que puedan
servir como indicadores del buen funcionamiento de los fármacos.
Fuente: La Razón.es
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