ANMAT aprobó un medicamento para el tratamiento de un tipo de cáncer con mayor incidencia pediátrica

Se trata de un tratamiento específico con alto nivel de respuesta y bajos efectos adversos para lo que es el universo de este tipo de fármacos. El cáncer pediátrico es la segunda causa de muerte infantil en Argentina y el 80% se trata en hospitales públicos.

El director médico del área farmacéutica de Bayer Cono Sur, Héctor Miranda, junto con Daniel Londero, Head de Bayer Pharmaceutical Cono Sur presentaron Larotrectinib, un medicamento innovador para tratar un tipo de cáncer con respuesta positiva muy alta y en un corto período de tiempo. Este tratamiento fue aprobado recientemente por ANMAT por lo que abre una alternativa para quienes tienen un tipo de cáncer que presenta tumores avanzados.

Miranda aclaró que “el tratamiento oncológico de Larotrectinib, basado en medicina de precisión está indicado para pacientes con tumores sólidos que presenten una fusión del gen receptor de tirosina quinasa neurotrófico (conocido como NTRK, por sus siglas en inglés), localmente avanzado metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias”.

Lanzamiento de Larotrectinib

En un encuentro informativo organizado por Bayer estuvo presente Adriana Rose, médica oncóloga pediátrica del hospital Garrahan que detalló: “Se diagnostican en la Argentina 1.350 casos de cáncer infantil por año y esto constituye la segunda causa de muerte en el grupo entre uno y 15 años y el 80% de ellos se atiende en hospitales públicos”.

Este fármaco que se recomienda para quienes presentan un tipo de enfermedad causada por una fusión NTRK es poco usual en tumores frecuentes y muy común en tumores raros, sin embargo, es más característica en pediatría, en lo que se conoce como fibrosarcoma infantil. 

“El cáncer infantil es diferente del cáncer del adulto, diferente la incidencia, diferente en histología, diferente las características genómicas y, por suerte, con los avances de la quimio, de la radio, de la cirugía, del soporte clínico, más de aproximadamente un 80% de los chicos se puede curar, pero nos queda un porcentaje de chicos que tienen tumores irresecables o metastásicos o los que recaen o son refractarios al tratamiento y ese subgrupo de pacientes necesitan otro tipo de tratamientos”, explicó Rose. 

Es por esto que resulta muy trascendente contar con una opción que presenta una tasa de respuesta positiva de un 80%, lo que es altísimo en este tipo de tratamientos, con efectos adversos aceptables en los que solo un 2% debió suspender su continuidad por complicaciones derivadas de su uso. Incluso, la respuesta al tratamiento es muy rápida, en dos meses surte efecto. De todos modos, aún queda por conocer la duración de la respuesta a plazos más largo, porque su existencia es reciente y, en ese sentido, también resta conocer la duración del tratamiento, ya que de los pacientes que comenzaron el tratamiento el 70% aún lo continúan.

Cómo funciona el Larotrectinib

• Larotrectinib fue desarrollado por Bayer y se centra en los biomarcadores genéticos. 
• Permite tratar pacientes adultos y pediátricos con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis.
• Indicado para tumores sólidos en pacientes pediátricos y adultos que presenten la alteración (Fusión) genética NTRK positiva.
• Según los últimos resultados presentados en el marco del Congreso Anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO), la eficacia y seguridad del Larotrectinib logra una tasa de respuesta general en pacientes adultos del 67 % y una respuesta tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87 %.
• Se administra por vía oral, con dos cápsulas diarias y también se presenta en versión solución pediátrica.

¿Qué significa que un cáncer presenta fusión NTRK?

Los genes denominados NTRK, constituyen un sector de genes del organismo implicados en la síntesis y producción de las denominadas proteínas quinasas-TRK. Estos genes, asimismo, se caracterizan por tener la capacidad de generar alteraciones que en ocasiones pueden originar un tumor.

El cáncer es una enfermedad en la cual por cambios en el ADN (alteraciones en la información genética), se modifica el funcionamiento de las células normales, transformándose en células tumorales.

Uno de los tipos de alteración que se pueden producir en los genes NTRK son las fusiones. Las fusiones de genes NTRK conducen a la producción de unas proteínas anormales llamadas proteínas de fusión TRK. 

Sobre las Proteínas de Fusión

Cuando se produce una alteración genética, sea del tipo que sea, el resultado normal es que los procesos y funcionalidades finales que dependían de esos genes se modifiquen. Por consiguiente, la aparición de proteínas de fusión TRK va a producir un funcionamiento anormal de procesos de diferenciación y crecimiento celular, causando un crecimiento y proliferación celular descontrolado que darán lugar a la aparición de tumores. 

Cómo se deriva a este tipo de tratamientos

El punto que señalaron los especialistas como más endeble es el del diagnóstico de este tipo de cáncer, ya que para eso debe realizarse un estudio presente en pocos lugares. Sin embargo, desde el Garraham trabajan con derivaciones al hospital Italiano donde cuentan con esa tecnología y se está avanzando para que en el propio Garrahan se puedan llevar adelante.

Según detallaron este diagnóstico para detectar la fusión NTRK se hace a través de una biopsia, los tratamientos farmacológicos son cubiertos por obras sociales y prepagas y se espera que este avance ayude al fomento para que más centros de salud cuenten con la tecnología y la gran inversión que se necesita para realizar ese tipo de diagnóstico. De todos modos, es un medicamento que recién cuenta con un mes de aprobación.

Del encuentro también formó parte Edith Grynszpancholc, quien creó la Fundación Flexer luego de que su hija falleciera a causa de esta enfermedad. Esta fundación acompaña a familias de niños con cáncer y su acción es fundamental para brindar orientación a quienes les toca experimentar el camino de esta, muchas veces paralizante, experiencia.

“Lo primero que brindamos es acompañamiento, porque ante un diagnóstico de cáncer, se experimenta soledad y desconocimiento de qué se puede hacer”, relató Edith. El trabajo de Flexer es un nexo central entre la salud pública, las familias, las farmacéuticas, su presencia es un lugar de contención y ayuda imprescindible, destacó la oncóloga Rose.

Fuente: Perfil